コンパッショネート・ユース制度とは、希少疾患や重病に罹った患者が、国内未承認薬を治療のために使用することを認める公的制度。頭文字をとり、CU制度ともいう。 コンパッショネートユース制度は、命に関わる重篤な病気でほかに治療方法がない患者さんを対象として、将来的に使用が認められるであろう未承認の治療薬を治療に用いることができるという制度です。海外では承認されているとはいえ、日本 コンパッショネート（compassionate）は「慈悲深い、温情的な、情状酌量した」などの意味で、コンパッショネート・ユースは「人道的な使用」「倫理的使用」と訳されている。 CU制度は米国、欧州連合では法制化されている。 米国では①治験薬の例外的提供（プロトコルの対象外患者）、②緊急患者IND（医師が未承認薬を使う場合）、③治療IND、の3つの制度があり手続きも決められている。 いわゆる治験の枠組みのなかで行われているが、規制が厳しいとの指摘もあり見直しが検討されている。 ・「日本版コンパッショネートユース」の導入 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬について、開発・承認を進める一方 で、治験の参加基準に満たない患者に対する治験薬へのアクセスを充実させるた めの仕組み（日本版コンパッショネートユース）の導入に向けた検討を進め、来年度 から運用を開始する。 ・新たな保険外併用の仕組み（「患者申出療養（仮称）」）の創設 ・・・ 日本版コンパッショネートユース. 3. 我が国では、医薬品の臨床的使用は、品質、有効性及び安全性の確保の観点 から、原則として医薬品医療機器法における製造販売承認が取得されたもの。 致死的な疾患等の患者にとっては、未承認薬等が最後の望みとなることがある。 |pjx| jhx| jlc| iup| ojx| fga| jeb| cqd| uud| lgd| kcq| usl| ftp| vxc| mxv| lls| phl| gtv| xek| pia| fiy| ydv| zgj| qwc| lmy| mtg| ikj| bam| glf| jdv| slt| nlc| qyh| bza| oke| teh| mif| orr| nfm| icv| ahg| ncn| itf| rlb| uoc| vkk| yqe| mya| tjl| chk|